（来源：求实药社）
7月18日（当地时间），Regenxbio宣布在44届ASRS大会中公布其AAV载体基因产品Surabgene Lomparvovec（RGX-314/ABBV-RGX-314）wAMD（视网膜下注射）适应症5年和DR（微创脉络膜上腔注射）适应症2.5年随访结果。
1、wAMD（湿性年龄相关性黄斑变性）1/2b期临床5年结果
这项1/2b期临床研究中给药剂量与关键临床相似的队列3和4患者5年随访证实：
视力稳定甚至改善，同时5年抗VEGF治疗负担显著降低。
安全性方面，5年随访未发现新的安全性信号（包括眼内炎）；
对比真实世界中常规抗VEGF注射患者，Sura-vec治疗1年后，患者视力得到有效保全，BCVA持续稳定或提升，视网膜中央厚度波动更小，治疗注射频次大幅降低，减轻患者治疗负担。
Sura-vec治疗wAMD的2项全球3期临床研究（ATMOSPHERE和ASCENT）已完成患者入组，预计今年第4季度公布结果。
2、糖尿病视网膜病变（DR）2期临床2.5年数据
2期临床（ALTITUDE）中剂量水平3（1*10^12GC/眼，2b/III期临床研究剂量）2.5年结果证明持续性疗效和安全性：
55%患者无额外治疗情况下DRSS（DR严重程度分级）改善≥2级；
70%患者无视力威胁性事件；
治疗后1年DRSS改善1级患者在2.5年时改善达到2级；
耐受性良好，无眼内炎。
Surabgene Lomparvovec（Sura-vec，RGX-314/ABBV-RGX-314）是Regenxbio基于NAV® AAV8载体开发的一次性基因治疗药物，通过载体将抗VEGF抗体片段基因递送至眼部视网膜细胞，持续自主合成抗VEGF蛋白，抑制异常新生血管生成、减少视网膜积液与水肿。
同不同适应症采用不同的给药路径：wAMD患者采用视网膜下注射，转染效率高、疗效持久，适配重度、难治性患者；非增殖型糖尿病视网膜病变（NPDR）采用微创脉络膜上腔注射，门诊即可完成、无需切开视网膜。
2021年9月，Regenxbio和艾伯维达成合作协议，艾伯维以17.5亿美元（3.7亿首付款+最高13.8亿里程碑付款）获得Sura-vec全球共同开发和商业化权益。
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